Via libera alle cellule staminali contro una malattia rara

Prima che una cura venga considerata tale ed entri nel novero delle terapie ufficiali occorrono lunghissime sperimentazioni e test clinici rivolti al vaglio di ogni possibile effetto collaterale, soprattutto in quell’ambito di ricerca legato alle cellule staminali che si configura sempre più come il futuro della medicina, dopo un decennio abbondante di passi in avanti e retromarce prodotte a partire da esiti deludenti.

Punto di svolta nel lungo percorso che conduce in direzione di un ampio sdoganamento, il farmaco Strimvelis ha ottenuto poche ore fa il via libera dalla Commissione Europea, divenendo così il primo principio attivo su scala mondiale a base di cellule staminali a trovarsi riconosciuto in veste ufficiale dal sistema legislativo in vigore nel Vecchio Continente.

Ideato per combattere gli effetti di una rara malattia genetica, denominata ADA-SCID, il farmaco prodotto da GlaxoSmithKline consente di impiegare le cellule staminali per potenziare quelle difese immunitarie che si trovano compromesse dalla sindrome e che non sono in grado di reagire alle infezioni più comuni, trasformando così ogni minaccia virale o batterica in un potenziale pericolo per la sopravvivenza del paziente.

Patologia estremamente rara, la ADA-SCID colpisce ogni anno circa 15 bambini in Europa e comporta conseguenze devastanti per tutti quegli organismi che si trovano in attesa di trapianto cellulare e che, da oggi, potranno far leva su una terapia meno invasiva basata su un’identica componente di rigenerazione in grado di fornire le difese immunitarie, altrimenti assenti.

Disponibile in Italia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, il trattamento a base di Strimvelis è stato sperimentato per 3 anni su un campione pari a 18 bambini affetti da ADA-SCID, facendo registrare un tasso di sopravvivenza pari al 100% e superando così senza appello quella serie di controlli necessaria a garantire la commercializzazione di ogni molecola prodotta, soprattutto in materia di staminali, dove le numerose retromarce avevano fatto temere il peggio per anni.